11月最后一个星期，医学界有两个热门新闻。一是中国科学家贺建奎突然宣布，首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿诞生。二是FDA 批准抗癌药Larotrectinib 上市。

第一个新闻，有关报道、文章太多，其中一篇通俗、概括、深入而且专业。别再凑热闹。侃侃第二个新闻。

11月27日，FDA加速批准Larotrectinib（商品名Vitrakvi）上市，用于治疗携带亲神经受体酪氨酸激酶（Neurotrophic Receptor Tyrosine Kinase NTRK）基因融合，而且没有抵抗性突变的成人和儿童实体肿瘤，指征包括：癌症转移，或者手术切除会导致严重后果，或者经现有治疗仍然恶化，或者没有其它满意的治疗方法者。只要带有上述突变基因，不管癌症在什么部位器官，都可以用Larotrectinib治疗。

群友:  不可能75%的治愈率哦！！！
清医：治愈率是误解，应该是有效率。

这个药的机理，是抑制原肌球蛋白受体激酶 （Tropomyosin Receptor Kinase  TRK）。 正常情况下，TRK 分布于神经系统，突触之间。接受神经递质，传递信号，触发连锁反应。TRK 有3个受体，分别叫TRK A, TRK B, TRK C。这些受体是酪氨酸激酶（ Tyrosine Kinases  ）。3 个受体分别由三个基因NTRK1, NTRK2 , NTRK3控制。有的癌细胞, 3个基因突变融合（NTRK gene fusions）。这几个融合的基因,  使相应的受体互相嵌合。 这些嵌合受体总是处于激活状态, 而且超常发挥。细胞生长繁殖, 不受限制, 成为癌症。

 这个药物Larotrectinib, 抑制这些受体/激酶, 从而抑制癌细胞生长繁殖, 缩小癌症。因为是针对特殊的受体, 只要癌细胞有这种变异基因, Larotrectinib就可以发挥作用，不需要是特定部位器官的癌症。但是有这种突变基因的癌症并不多, 只占癌症的1%作用。所以, 应用范围有限。但是, 想到全世界有多少癌症，其中1% 也不是小数目。你可以说这个药是广谱，也可以说是窄谱抗癌药。看你用什么标准。

这个药，2015年就批准用于软组织肉瘤。2016年，批准用于治疗NTRK融合的实体癌转移。都是快速通道批准。现在才开始II期临床试验。

Larotrectinib

批准的根据，主要是今年 2月份新英格兰医学杂志上发表的一篇文章。也是75%有效率的来源，不是治愈率。这个研究有55个病人。为什么只有55个病人，我想是因为这种基因突变的癌症并不多。病人从4个月大，到76岁。用药一年，75%有反应。 什么叫有反应？CT, MRI 发现肿瘤缩小。

看这个表第三行，外面的专家评估。62% 部分反应，缩小一些。13% 完全反应，肿瘤消失。 13% 稳定，不增大不缩小。9% 恶化。和现有的抗癌药比较，这个效果是很好的。

这个图更说明问题。55个病人，有甲状腺癌，结肠癌，黑色素癌，肺癌，乳腺癌，唾液腺癌（这种癌NTRK 融合的机率90% 左右），还有胰腺癌（恶性程度特别高）等等。向下是缩小，向上是增大。个别增大，平均增大25%作用。大部分缩小，11 个缩小超过90%。胰腺癌也缩小30%。 我认为这是了不起的效果。

这是第二个针对突变基因，而不是针对组织器官的抗癌药。第一个是抑制PD-1 的单克隆抗体Pembrolizumab。大家知道，PD-1的研究者日本科学家Tasuku Honjo (本庶佑)，今年获诺贝尔生理或医学奖。

Larotrectinib很有前途。